Медицина в Москве

Американские ученые из Университета Флориды недавно поведали о разработанной ими методике генной терапии, направленной на излечение наследственной формы слепоты – пигментного ретинита, сцепленного с Х-хромосомой.



Слепота из-за прогрессирующей атрофии сетчатки является следствием мутации гена RPGR. Ученые научились замещать этот «неправильный» ген. Для этого они клонировали нормальную копию гена на векторе-носителе (безопасной вирусной ДНК).
Вместе с геном была клонирована генетическая последовательность, которая стала «переключателем». Она активизирует ген, как только тот оказывается в нужном месте. После «включения» гена начинается синтез белка, необходимого для нормальной работы сетчатки. Затем полученный препарат в молекулярной форме вводится в место поражения сетчатки глаза.
Исследования нового препарата проходили на нескольких собаках в лабораторных условиях. Глаз этого животного имеет схожее анатомическое строение и физиологическое сходство с человеческим глазом. Кроме того, собаки тоже страдают от наследственной формы пигментного ретинита. Эксперимент показал обнадеживающие результаты. Далее ученые планируют повторить его на большем количестве собак и наблюдать за ними несколько дольше. После этого можно будет говорить о начале клинических исследований.